为“星星的孩子”点亮世界——干细胞调节自闭症临床案例分享

编辑搜图


自闭症又称孤独症,由Kanner医生在1943年首次对该病进行了报道,该病患病率各国报道不一,在中国为0.002%。


到目前为止自闭症具体致病机制尚不明确,目前研究认为自闭症除了伴随许多神经生理学上的改变,还可能有以下两种致病机制。
 
1、神经系统的组织灌流不足:国外研究发现在自闭症患儿脑中有颞叶特殊区域灌流不足的表现,可以导致认知,社会交往以及语言能力的下降,支持了组织灌流不足是自闭症致病因素之一的观点。这种缺陷包括了基础循环的灌流不足以及在受刺激下组织灌流减少。
 
2、免疫异常:免疫功能异常也与自闭症的发生密切相关。国外研究发现自闭症患儿体内能检测出多种自身免疫抗体,这些自身免疫抗体包括髓磷脂基础蛋白抗体、脑提取物抗体、蒲肯野细胞和麦醇溶蛋白抗体,中性因子抗体以及神经元轴突丝和神经胶质纤维蛋白抗体。此外,研究也发现自闭症患儿的家庭成员与正常对照组相比更容易罹患自身免疫疾病。国外报道自闭症患儿存在着全身性的T细胞和B细胞的功能异常。这些异常包括了系统性的T淋巴细胞减少,对丝裂原的反应增殖减少以及细胞因子的产生异常。科研人员通过比较自闭症患儿与正常儿童的尸检标本,发现在自闭症患者的大脑皮质、白质,特别是在小脑中存在着神经组织炎症病变。自闭症患者普遍存在类似自身免疫的病理生理学的改变,由此推断自身免疫也是致病因素之一。
 


案例:干细胞调节后  自闭症小诺诺会说话

自闭症目前无特效治疗,通过行为干预、特殊教育和康复训练等方法,可以提高他们在日常生活中自理、认知及适应社会的能力,但疗效非常有限。
 
目前尚无针对组织灌注不足及免疫功能异常病理基础的有效药物治疗,而生物治疗,尤其是干细胞治疗有望成为改善孤独症临床症状的有效手段之一。


ANLIFENXIANG

  一

案例分享


临床案例1:

选取28例自闭症患者,随机分成脐血治疗组和混合治疗组,各14例,另选取14例自闭症患者作为对照组。


治疗方式:

脐血组为静脉输注1次,蛛网膜下腔注射3次;混合组为静脉输注1次、蛛网膜下腔注射1次脐血,蛛网膜下腔注射2次脐带间充质干细胞;对照组由专业康复师行感觉统合及行为康复训练治疗


结果(治疗4个月后):

1、功能量表评价:脐血组和混合组CARS评分有显著改善,对照组无明显变化。

2、经CGI疗效总评(global improvement,GI)量表评估发现首次治疗后4周、首次治疗后4月脐血组总有效率分为71%、71%,混合组总有效率分别为79%,93%,对照组总有效率分别为21%,43%,混合组高于脐血组,脐血组高于对照组。


可能的作用机制:

干细胞进入体内可调节机体免疫功能,并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成,改善脑内缺血缺氧状态,激活和修复脑内受损的神经细胞。

参考文献:刘敏;干细胞治疗自闭症:安全性和有效性观察;中国组织工程研究与临床康复第14 卷第 32 期

编辑搜图


ANLIFENXIANG

  一

案例分享


临床案例2:

将脐血干细胞和脐带间充质干细胞分别通过静脉输注和腰穿鞘内注射途径移植到自愿接受干细胞移植的2例自闭症患者体内。术后随访6个月定期观察患者临床症状及各项指标的变化,并采用儿童自闭症评定量表(CARS) 和临床总体评定量表(GIS) 进行综合分析。


结果:治疗后患者临床症状较治疗前明显好转,并且随访半年症状持续缓解无复发。2例患者CARS较治疗前明显降低、CGIS 较治疗前明显好转,移植过程中及治疗后未出现严重的并发症和明显的不良反应。

参考文献:杨华强;脐血干细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗自闭症;现代中西医结合杂志

编辑搜图


ANLIFENXIANG

  一

案例分享


临床案例3:

一项临床 I 期实验项目,选择2017年6月至10月期间的12名自闭症谱系障碍的儿童入组,儿童年龄为6-9岁。将人脐带组织间充质干细胞静脉输注于自闭症谱系障碍的儿童,治疗后,有一半的儿童表现出了自闭症症状的改善,表明了人脐带间充质干细胞对治疗自闭症是安全有效的。

参考文献:Jessica M. Sun;Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder;HUMAN CLINICAL ARTICLE;DOI: 10.1002/sctm.19-0434

编辑搜图


ANLIFENXIANG

  一

案例分享


临床案例4:

一名3岁男孩,剖宫产早产13天,就诊时由父母口述主要症状为注意力不集中,和人没有眼神交流,没有社会互动,喜欢拍手,不能指着物体,缺乏功能独立性,不能清晰的说话。于两岁时被诊断患有自闭症,SPECT扫描显示双侧额叶和颞叶区中重度低灌注,顶叶区和小脑区中度低灌注。

患者2012年12月开始接受干细胞治疗,在经过三次治疗后,患者在眼神交流、注意力上都有改善,患者能够听从指示,独立能力提高、爱玩、并表现出更好的社会意识和对父母的情感依恋。

参考文献:GEETA SHROFF, MD ;Human Embryonic Stem Cells in the Treatment of Autism: A Case Series;Innov Clin Neurosci. 2017;14(3–4):12–16

编辑搜图

ANLIFENXIANG

  一

案例分享


临床案例5:

患者为一名10岁的男孩,症状表现为语言障碍,走路不协调,智商低,认知障碍。患者出生时是引产,且使用了产前辅助生产,两岁时,表现出说话迟缓、注意力难以集中等认知障碍,医生确诊为自闭症和小儿急性发作神经精神综合征,且伴有频繁的呼吸道感染。

经过四次的干细胞治疗后,患者的认知能力和沟通能力有了改善,手眼协调能力增强,语言能力提高,嗅觉听觉的过敏反应减少,身体变得强壮,免疫系统也有了很大改善。

参考文献:GEETA SHROFF, MD ;Human Embryonic Stem Cells in the Treatment of Autism: A Case Series;Innov Clin Neurosci. 2017;14(3–4):12–16


 总结:


目前的临床研究及临床试验结果证明了干细胞疗法在自闭症治疗中的潜在价值。但是迄今为止,自闭症的病因尚未明确,干细胞治疗自闭症的机制也只是通过试验推测得出。所以,目前针对自闭症的治疗必须首先最大可能的找出致病因素,而后通过多途径协同治疗,才是治疗此疾病的最好方法。



推荐

  • QQ空间

  • 新浪微博

  • 人人网

  • 豆瓣

取消
技术支持: 杭州云远科技有限公司
  • 首页
  • 电话
  • 位置